Edición génica: lograron inactivar genes que rechazan los órganos del cerdo en humanos

Buscan mitigar la escasez de órganos a la que se enfrenta el mundo a partir del desarrollo de alternativas compatibles para xenotrasplante.

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Edición génica: lograron inactivar genes que rechazan los órganos del cerdo en humanos
16deFebrerode2021a las10:13

El equipo de científicos de Kheiron Biotech destaca que es el primero en la región en lograr, mediante técnicas de edición génica en células porcinas libres de retrovirus endógeno, inactivar un conjunto de genes causantes de provocar el rechazo inmunológico de órganos de cerdo en humanos. 

Con estos avances se busca de manera científica mitigar la escasez de órganos a la que se enfrenta el mundo a partir del desarrollo de alternativas compatibles para xenotrasplante -trasplante de órganos, células vivas y tejidos animales a seres humanos-.

El trabajo de estos científicos, de la empresa dedicada a biotecnologías reproductivas y clonación equina, se llevó adelante en cerdos debido a que sus órganos son especialmente compatibles para ser trasplantados a los humanos. Pero para que los xenotrasplantes se conviertan en una realidad en la práctica clínica se deben resolver antes barreras relacionadas con la bioseguridad y la incompatibilidad que deriva en el rechazo del tejido por parte del paciente. 

La primera barrera que superar es la respuesta inmunitaria del paciente, que percibe el órgano trasplantado como una amenaza externa. Dentro de esta respuesta inmunitaria se distingue el rechazo hiperagudo que se produce en respuesta a la presencia de proteínas presentes en las células de los cerdos, denominadas xenoantígenos.

La inactivación de estas proteínas involucradas en el rechazo hiperagudo y otros genes asociados como el factor Von Wi-llebrand (vWF) involucrado en fallas en la coagulación post trasplante, fue posible gracias a la tecnología conocida como “Tijeras Genéticas” CRISPR/Cas9, que permite modificar cualquier parte del genoma con gran efectividad. 

“Una de las cuestiones más interesantes de este logro es que las ediciones génicas se lograron en células de cerdos libre de retrovirus endógeno porcino C (PERV-C). Este retrovirus junto con otros del tipo PERV son muy comunes en cerdos y han sido otro gran obstáculo en la investigación de los xenotrasplantes ya que tienen la capacidad de saltar a células humanas e infectarlas", comentó el Dr. Gabriel Vichera, cofundador y director científico del laboratorio de la empresa argentina Kheiron Biotech.

"Una vez que verificamos las ediciones génicas en el genoma de las células de los cerdos, estas fueron utilizadas para generar embriones mediante la técnica de clonación", explicó el Doctor. La generación de embriones de cerdo “CLONES” implica una serie de ventajas con respecto a otras técnicas como la microinyección-FIV.

Al mismo tiempo, agregó que la principal ventaja es la seguridad de que los genes se encuentran inactivados en todas las células del animal, evitando el “Mosaicismo”, evento imprescindible pensando en reducir el rechazo inmunológico de los xenotrasplantes.

"Otro punto no menor de este desarrollo fue que utilizamos herramientas de edición génica (CAS9) en formato proteico y no de ADN, evitando cualquier posibilidad de inserciones no deseadas en el genoma del cerdo, requisito fundamental de los organismos reguladores como la Dirección Nacional de Biotecnología y la Comisión Nacional Asesora de Biotecnología Agropecuaria (CONABIA)", comentó.

Tras estos avances, en el cual también se verificaron las ediciones génicas en los embriones clones de cerdos, “desde Kheiron Biotech centraremos los esfuerzos en transferencias embrionarias a campo para lograr la mayor cantidad de nacimientos de cerdos para que en un futuro cercano puedan ser aptos para xenotrasplantes y de esta forma ayudar a incrementar la disponibilidad de órganos para miles de personas que están en las listas de espera de trasplantes en todo el mundo”, comentó Daniel Sammartino, CEO del Grupo Proinvesa.

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